Titre officiel
Arrêt des inhibiteurs de la tyrosine-kinase (ITK) pour évaluer la rémission sans traitement (RST) chez des patients pédiatriques atteints d’une leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC)
Sommaire:
Cet essai de phase II vise à évaluer
les effets de l’arrêt d’un traitement par des inhibiteurs de la tyrosine kinase
(ITK) sur la rémission sans traitement chez des patients atteints de leucémie
myéloïde chronique en phase chronique. Lorsque le niveau de la maladie est très
faible, on parle de rémission moléculaire. Les ITK sont un type de médicaments
qui permet de maintenir ce faible niveau. Cependant, si la rémission
moléculaire dure depuis un certain temps, il se peut que les inhibiteurs de la
tyrosine kinase ne soient pas nécessaires. On ne sait pas encore si l’arrêt des
inhibiteurs de la tyrosine kinase aidera les patients atteints de leucémie
myéloïde chronique en phase chronique à conserver ou à réobtenir une rémission
moléculaire.
Description de l'essai
Critère d’évaluation principal :
- Rémission sans traitement (RST)
- Rémission moléculaire majeure (RMM/RM3)
Critères d’évaluation secondaires :
- Facteurs cliniques et résultats de
laboratoire ayant une incidence sur la persistance de la RMM
OBJECTIFS PRINCIPAUX :
I. Déterminer le taux de rémission sans traitement (RST) après deux ans chez
des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’une leucémie
myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC) après l’arrêt d’un inhibiteur de
la tyrosine-kinase (ITK).
II.
Estimer le taux de ré-induction et le maintien de la rémission moléculaire
(BCR-ABL1 ≤ 0,1 %), un an après la reprise des ITK, chez des enfants, des
adolescents et de jeunes adultes. OBJECTIF SECONDAIRE : I. Décrire les
facteurs cliniques et résultats de laboratoire ayant une incidence sur la persistance
de la rémission moléculaire majeure (RMM) et la reprise du traitement après l’arrêt
des ITK (p. ex. caractéristiques démographiques des patients, durée de la
rémission moléculaire antérieure et niveau de rémission atteint, type d’ITK et
durée de la prise de ces médicaments, tableau clinique au moment du diagnostic
et études immunitaires). OBJECTIFS EXPLORATOIRES :
I. Décrire la variation dans le temps du score de l’écart-type pour la taille
chez des patients qui peuvent interrompre la prise d’ITK. II. Décrire les
effets sur la santé à long terme, y compris, mais sans s’y limiter, sur la
fonction gonadique, la fonction endocrinienne et le métabolisme osseux chez des
patients qui peuvent cesser les ITK, ainsi que chez ceux qui doivent
recommencer à les prendre. III. Décrire les différences dans l’état de santé
déclaré par le patient après l’arrêt des ITK, y compris chez ceux qui doivent
recommencer à prendre des ITK après les avoir interrompus. IV. Décrire l’incidence
et les caractéristiques du syndrome de sevrage des ITK chez les enfants. V.
Évaluer les changements dans les résultats neurocognitifs des patients inscrits
à cette étude, à l’aide d’un test informatisé, axé sur la performance et
mesurant les fonctions neuropsychologiques auquel le patient doit répondre,
ainsi que d’un questionnaire rempli par le parent ou le patient.
APERÇU :
Les patients cessent la prise des ITK dans les 10 jours suivant leur
inscription à l’étude. Un prélèvement de sang périphérique visant à surveiller
la perte de RMM est réalisé toutes les 4 semaines la première année,
toutes les 6 semaines la deuxième année, puis toutes les 12 semaines
la troisième année. Les patients en perte de rémission moléculaire peuvent
recommencer à prendre des ITK et ils feront l’objet d’une surveillance toutes
les 4 semaines la première année, toutes les 6 semaines la deuxième
année, puis toutes les 12 semaines la troisième année. Au terme du
traitement à l’étude, les patients sont suivis sur une base annuelle.
Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov
