KRT-232 Versus Best Available Therapy for the Treatment of Subjects With Myelofibrosis Who Are Relapsed or Refractory to JAK Inhibitor Treatment

Titre officiel

A Phase 2/3 Randomized, Controlled, Open-Label Study of KRT 232 in Subjects With Primary Myelofibrosis (PMF), Post Polycythemia Vera MF (Post-PV-MF), Or Post Essential Thrombocythemia MF (Post-ET-MF) Who Are Relapsed or Refractory to Janus Kinase (JAK) Inhibitor Treatment

Sommaire:

Étude évaluant le KRT-232, nouvelle petite molécule inhibitrice du MDM2 (Mouse Double Minute 2 Homolog) à prise orale, dans le traitement de patients atteints de myélofibrose (MF) qui ne tirent plus de bienfaits d’un traitement par un inhibiteur des JAK. L’inhibition du MDM2 est un nouveau mécanisme d’action pour le traitement de la MF. Il s’agit ici d’une étude ouverte de phase II menée à l’échelle mondiale afin de déterminer l’efficacité et l’innocuité du KRT-232 chez des patients atteints de MF primaire, de MF post-polycythémie vraie ou de MF avec thrombocythémie post-essentielle ayant connu un échec à un traitement antérieur par un inhibiteur des JAK (partie A) ou le ruxolitinib (partie B). Dans la partie A de l’étude, les patients seront répartis aléatoirement pour recevoir l’une des deux doses différentes et l’un des deux schémas posologiques différents du KRT-232. Dans la partie B de l’étude, les patients recevront la dose et le schéma posologique recommandés à la suite de la partie A.

Description de l'essai

Primary Outcome:

• (Part A Only) Spleen Volume Reduction (SVR)
• (Part B Only) Spleen Volume Reduction (SVR)

• (Part A only) Improvement in Total Symptom Score (TSS)
• (Part B only) Improvement of Total Symptom Score (TSS)
• (Part B only) Overall Survival (OS)
• (Part B only) Progression free survival (PFS)
• (Part B Only) Overall Spleen Volume Reduction (SVR)
• (Part B Only) Spleen Response Duration
• (Part B Only) Rate of conversion from RBC transfusion dependent to independent

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov